北京2026年8月24日 美通社 －－ 近日，陆道培医院卢岳主任团队的一项大样本、回顾性研究成果“Disease biology rather than donor type determines transplant outcomes in KMT2Arearranged AML”发表于德国血液学与医学肿瘤学会（DGHO）、奥地利血液学与肿瘤学会（ÖGHO） 的官方学术期刊《Annals of Hematology》上。
该研究聚焦 KMT2A 重排（KMT2A‑r）急性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植（Allo‑HSCT）的预后影响因素，深入探讨了疾病生物学特征、供者类型、基因突变及移植前微小残留病（MRD）对移植后生存与复发的预测价值，为该类患者移植前风险评估及移植后个体化分层管理提供了新的循证依据。第一作者为张雪双医师，通讯作者为卢岳主任。
KMT2A重排是急性白血病中预后异质性极强的高危分子亚型，异基因造血干细胞移植（allo－ HSCT）仍是治疗这种高危疾病潜在的根治性方法。即便患者达到完全缓解状态后接受异基因造血干细胞移植，不同个体的复发及生存结局仍存在显著差异，而且最佳供体来源尚未明确。KMT2A－r AL患者的移植预后究竟主要取决于供者选择还是疾病本身的生物学特性，目前仍不明确。如何厘清供者来源与疾病生物学特征对移植结局的权重，从而推动由供者选择向生物学驱动的个体化移植决策转变，是当前该领域亟待解决的重要课题。
研究回顾分析了 241 例处于完全缓解状态的 KMT2A 重排急性髓系白血病患者首次异基因造血干细胞移植后的长期结局，证实移植后预后主要由白血病疾病生物学特征决定，而非供者类型；NRAS突变、移植时≥CR2、移植前 KMT2A分子 MRD 阳性是独立不良预后因素，基于上述生物学指标可构建风险分层模型指导个体化移植后管理。
图1 KMT2A－r AML 患者接受异基因造血干细胞移植（allo－ HSCT）时，供体类型与移植时疾病状态对预后的影响。
图2. 基于独立预后因素对接受异基因造血干细胞移植（allo－ HSCT）的KMT2A－r AML患者进行探索性生物学风险分层。患者分为低危（01分）与高危（≥2分）。
研究显示，HID、MSD、MUD 三组的 2 年 OS、LFS、CIR、NRM 全部无显著差异；供者类型不影响 KMT2A‑r‑AML CR 状态下移植预后。移植前流式与分子 MRD 双阴性患者预后最优，2年总生存率可达 85.8％，累积复发率仅 6.3％；而移植前流式联合分子 MRD 双阳性患者预后显著变差，2年总生存率仅 72.8％，累积复发率高达 26.4％。此外，仅分子 MRD 阳性而流式 MRD 阴性同样提示高危人群，总生存与无白血病生存明显受损。值得关注的是，NRAS 协同突变、移植前≥CR2 状态的患者移植后不良事件风险显著升高，EMD独立增加复发风险，但未被纳入该简易风险评分，提示携带多重生物学高危特征的患者是移植后需要重点强化监测与干预的高危人群。
综合这些因素后，我们开展了探索性生物学风险分层分析，该生物学风险分层方法实现了明确的风险分层：与高危组患者相比，低危组患者的总生存期（OS）显著更优：其2年OS率分别为 85.6％ 对 50.4％，2年无进展生存期（LFS）率分别为 84.6％ 对 48.6％。该生物学风险分层方法可辅助临床对 CR 状态 KMT2A‑r‑AL 移植患者进行风险分层，指导个体化移植策略。
Annals of Hematology 作为德奥两国血液肿瘤学会的官方会刊，是国际血液学领域公认的权威专业期刊，也是白血病、造血干细胞移植、止血血栓方向高质量临床队列研究的重要发表载体，持续刊发全球血液肿瘤及异基因造血干细胞移植领域的前沿探索与真实世界研究证据。该研究在该刊的顺利发表，充分体现出团队在 KMT2A‑重排高危急性白血病移植预后评估、分子 MRD 风险预判及移植风险评分构建方面的科研积淀，获得了国际血液移植领域同行对本中心大样本单中心临床队列研究质量的肯定；同时本研究证实疾病生物学特征优于供者类型的临床观点，所建立的生物学风险分层模型，也为全球同道开展 KMT2A‑r 急性白血病移植供者选择、高危患者分层管理提供了宝贵的道培实践与中国临床数据。
近年来，陆道培医学团队始终坚持以临床问题为导向，依托丰富的造血干细胞移植实践经验，持续推动临床诊疗与科研创新深度融合，在造血干细胞移植、细胞治疗、移植后管理、复发防治等领域不断取得突破，多项原创研究发表于国际权威学术期刊，并多次入选ASH、EHA、EBMT等国际血液学大会进行口头报告和墙报展示。
未来，我们将继续聚焦血液疾病诊疗中的关键问题，不断加强高质量临床研究与科研创新，持续产出具有国际影响力的原创成果，提升临床诊疗水平，为更多血液病患者带来更加精准、更加优质的医疗服务。
论文原文doi：https：doi.org10.1007s00277－026－07189－5
